北大，一天发3篇Cell

6月10日晚，国际学术期刊《细胞》（Cell）在线发表多篇论文，北京大学三项成果同期上线。

北京大学生命科学学院/昌平实验室魏文胜教授团队与合作者，推动原创RNA编辑技术进入临床研究，探索杜氏肌营养不良症长期治疗新路径。魏文胜团队与合作者基于原创RNA编辑技术平台LEAPER，开发出一种RNA外显子跳跃疗法，并在DMD非人灵长类疾病模型和患者中，对其长期疗效与安全性进行了系统研究。目前已有3名DMD患儿接受治疗。截至治疗后一年随访，患儿体内的外显子跳跃水平明显提高，并呈现剂量依赖性增加；肌营养不良蛋白表达得到恢复，多项运动功能评估指标呈现持续改善趋势，研究人员还观察到呼吸肌功能改善的积极信号。

北京大学生命科学学院/昌平实验室魏文胜教授团队，揭示内源RNA编辑酶识别规律，开发新一代RNA编辑技术LEAPER 3.0。这项研究首次从结构机制层面系统解析ADAR与RNA的相互作用规律，建立了以RNA结构设计调控内源编辑酶的理性设计框架。RNA编辑工具的开发由此从高通量筛选和经验优化，进一步走向机制驱动的设计。

生命科学学院杜鹏教授课题组与合作者，首次在体外重现灵长类从全能样状态到早期器官发生的发育过程。这项研究建立了一个贯通全能样状态、囊胚形成、着床后发育、原肠运动和早期器官发生的体外模型，显著拓展了现有灵长类胚胎模型的发育窗口，也揭示了一条不同于经典受精相关过程的早期发育启动路径。

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